ENPP1缺乏症是一种由ENPP1基因变异引起的有数遗传病，，，可导致血管、软组织和骨骼举行性损伤。。婴儿期可体现为1型婴儿普遍性动脉钙化，，，约50%的患儿在六个月内殒命；；；儿童期则通常生长为2型常染色体隐性低磷性佝偻病。。
BMN 401是一种皮下注射的潜在“first-in-class”酶替换疗法，，，旨在纠正ENPP1酶缺乏。。ENERGY 3试验共纳入27名患儿，，，已于2025年1月完成入组。。
详细研究效果将在即将举行的医学聚会上正式宣布。。BioMarin Pharmaceutical Inc．宣布了针对1至12岁ENPP1缺乏症儿童的要害性III期ENERGY 3试验效果。。
该药物在试验中告竣了一项配合主要终点：与通例疗法比照组相比，，，治疗组患儿在52周时的血浆无机焦磷酸盐浓度实现了具有统计学意义的显著提升。。
然而，，，试验未能告竣另一项配合主要终点——权衡佝偻病严重水平转变的放射学转变总体印象评分未见改善。。别的，，，在佝偻病严重水平评分及生长Z评分等要害次要终点上也未视察到起劲趋势。。
BMN 401总体耐受性优异，，，未报告新的清静信号。。BioMarin执行副总裁兼首席研发官Greg Friberg体现，，，对BMN 401未能将生化指标的显著提升转化为患儿有意义的临床改善感应失望，，，公司正在起劲评估数据以确定下一步行动。。
受此新闻影响，，，BioMarin当日股价下跌约2.7%，，，H.C． Wainwright随即将其目的价从55美元下调至50美元，，，并将BMN 401从模子中移除。。
凭证2024年的数据，，，BioMarin ENPP1缺乏症三期临床试验折戟，，，BMN 401未达临床获益终点的使用率增添了157%。。
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