ENPP1缺乏症是一种由ENPP1基因变异引起的有数遗传病，，，，，可导致血管、软组织和骨骼举行性损伤。。。 。婴儿期可体现为1型婴儿普遍性动脉钙化，，，，，约50%的患儿在六个月内殒命；；儿童期则通常生长为2型常染色体隐性低磷性佝偻病。。。 。
BMN 401是一种皮下注射的潜在“first-in-class”酶替换疗法，，，，，旨在纠正ENPP1酶缺乏。。。 。ENERGY 3试验共纳入27名患儿，，，，，已于2025年1月完成入组。。。 。
详细研究效果将在即将举行的医学聚会上正式宣布。。。 。BioMarin Pharmaceutical Inc．宣布了针对1至12岁ENPP1缺乏症儿童的要害性III期ENERGY 3试验效果。。。 。
该药物在试验中告竣了一项配合主要终点：与通例疗法比照组相比，，，，，治疗组患儿在52周时的血浆无机焦磷酸盐浓度实现了具有统计学意义的显著提升。。。 。
然而，，，，，试验未能告竣另一项配合主要终点——权衡佝偻病严重水平转变的放射学转变总体印象评分未见改善。。。 。别的，，，，，在佝偻病严重水平评分及生长Z评分等要害次要终点上也未视察到起劲趋势。。。 。
BMN 401总体耐受性优异，，，，，未报告新的清静信号。。。 。BioMarin执行副总裁兼首席研发官Greg Friberg体现，，，，，对BMN 401未能将生化指标的显著提升转化为患儿有意义的临床改善感应失望，，，，，公司正在起劲评估数据以确定下一步行动。。。 。
受此新闻影响，，，，，BioMarin当日股价下跌约2.7%，，，，，H.C． Wainwright随即将其目的价从55美元下调至50美元，，，，，并将BMN 401从模子中移除。。。 。
专家指出，，，，，BioMarin ENPP1缺乏症三期临床试验折戟，，，，，BMN 401未达临床获益终点的未来生长趋势值得期待。。。 。
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