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泉源:好奇心日报 · 刘永 · 2026-05-28 03:11:37 · 阅读1分钟

BioMarin ENPP1缺乏症三期临床试验折戟,,,,,BMN 401未达临床获益终点克日引发普遍关注,,,,,本文将从多个角度举行详细解读。。。。。。

ENPP1缺乏症是一种由ENPP1基因变异引起的有数遗传病,,,,,可导致血管、软组织和骨骼举行性损伤。。。。。。婴儿期可体现为1型婴儿普遍性动脉钙化,,,,,约50%的患儿在六个月内殒命;; ;;儿童期则通常生长为2型常染色体隐性低磷性佝偻病。。。。。。

BMN 401是一种皮下注射的潜在“first-in-class”酶替换疗法,,,,,旨在纠正ENPP1酶缺乏。。。。。。ENERGY 3试验共纳入27名患儿,,,,,已于2025年1月完成入组。。。。。。

详细研究效果将在即将举行的医学聚会上正式宣布。。。。。。

BioMarin ENPP1缺乏症三期临床试验折戟,,,,,BMN 401未达临床获益终点

BioMarin Pharmaceutical Inc.宣布了针对1至12岁ENPP1缺乏症儿童的要害性III期ENERGY 3试验效果。。。。。。

该药物在试验中告竣了一项配合主要终点:与通例疗法比照组相比,,,,,治疗组患儿在52周时的血浆无机焦磷酸盐浓度实现了具有统计学意义的显著提升。。。。。。

然而,,,,,试验未能告竣另一项配合主要终点——权衡佝偻病严重水平转变的放射学转变总体印象评分未见改善。。。。。。别的,,,,,在佝偻病严重水平评分及生长Z评分等要害次要终点上也未视察到起劲趋势。。。。。。

BMN 401总体耐受性优异,,,,,未报告新的清静信号。。。。。。BioMarin执行副总裁兼首席研发官Greg Friberg体现,,,,,对BMN 401未能将生化指标的显著提升转化为患儿有意义的临床改善感应失望,,,,,公司正在起劲评估数据以确定下一步行动。。。。。。

受此新闻影响,,,,,BioMarin当日股价下跌约2.7%,,,,,H.C. Wainwright随即将其目的价从55美元下调至50美元,,,,,并将BMN 401从模子中移除。。。。。。

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