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移民照料：BioMarin ENPP1缺乏症三期临床试验折戟，，，BMN 401未达临床获益终点|BioMarin Pharmaceutical Inc．宣布了针对1至12岁ENPP1缺乏症儿童的要害性III期ENERGY 3试验效果。。。该药物在试验中告竣了一项配合主要终点：与通例疗法比照组相比，，，治疗组患儿在52周时的血浆无机焦磷酸盐浓度实现了具有统计学意义的显著提升。。。|然而，，，试验未能告竣另一项配合主要终点——权衡佝偻病严重水平转变的放射学转变总体印象评分未见改善。。。别的，，，在佝偻病严重水平评分及生长Z评分等要害次要终点上也未视察到起劲趋势。。。BMN 401总体耐受性优异，，，未报告新的清静信号。。。|BioMarin执行副总裁兼首席研发官Greg Friberg体现，，，对BMN 401未能将生化指标的显著提升转化为患儿有意义的临床改善感应失望，，，公司正在起劲评估数据以确定下一步行动。。。受此新闻影响，，，BioMarin当日股价下跌约2.7%，，，H.C． Wainwright随即将其目的价从55美元下调至50美元，，，并将BMN 401从模子中移除。。。|ENPP1缺乏症是一种由ENPP1基因变异引起的有数遗传病，，，可导致血管、软组织和骨骼举行性损伤。。。婴儿期可体现为1型婴儿普遍性动脉钙化，，，约50%的患儿在六个月内殒命；；儿童期则通常生长为2型常染色体隐性低磷性佝偻病。。。BMN 401是一种皮下注射的潜在“first-in-class”酶替换疗法，，，旨在纠正ENPP1酶缺乏。。。ENERGY 3试验共纳入27名患儿，，，已于2025年1月完成入组。。。详细研究效果将在即将举行的医学聚会上正式宣布。。。 (?453)

西边雨：马斯克：预计今年美国将普遍使用自动驾驶汽车|马斯克通过视频连线在特拉维夫举行的“智能出行峰会”上讲话时称，，，得克萨斯州的三个都会已有无人驾驶汽车在没有清静监视员的情形下运行，，，并增补说今年这一模式将扩展至全美。。。|“五年后，，，甚至十年后……或许90%的行驶里程都将由自动驾驶汽车中的人工智能来完成，，，”他说，，，“因此，，，十年后，，，亲自驾驶汽车将成为一种相当小众的行为。。。” (?606)

智囊：伊朗战争重创全球富庶强国之一|卡塔尔超六成财务收入来自自然气及相关出口工业，，，依赖自然气出口，，，卡塔尔修建连通首都多哈与北部都会卢赛尔的地铁线路。。。这些财产还助力卡塔尔承办了史上耗资最高的天下杯赛事，，，并组建规模达 6000 亿美元的主权财产基金，，，投资国界遍布全球，，，从伦敦希思罗机场到纽约帝国大厦，，，均有其持股结构。。。|霍尔木兹海峡封闭已一连两个多月，，，卡塔尔的自然气险些无法外运。。。该国赖以入口汽车、农产品等种种物资的海上航线也彻底中止。。。地区时势动荡引发市场恐慌，，，旅游业遭受攻击，，，商业信心一连走低。。。|卡塔尔自然气工业中心拉斯拉凡周全歇工，，，蹊径通行受阻；；首都多哈南部的哈马德大港内，，，装卸起重机悉数停运。。。整座首都都会里，，，旅馆与精品门店门庭冷清、一片萧条。。。液化自然气商业障碍，，，直接导致卡塔尔大幅下调经济增添预期。。。|卡塔尔的经济转型始于上世纪 90 年月。。。该国鼎力大举投入手艺，，，将本土东北部全球最大自然气田 —— 北方气田开采出的自然气，，，降温至零下 162 摄氏度使其液化。。。依附液化自然气手艺，，，卡塔尔得以挣脱区域输气管道限制，，，将自然气运往天下各地。。。|然现在年仲春下旬，，，相关工业活动近乎周全障碍。。。沙特、阿联酋等邻国建有可绕开霍尔木兹海峡的陆上输气管道，，，卡塔尔却受制于地理区位，，，对外能源运输高度依赖这条海上要道，，，别无备选通道。。。|伊朗实验海峡封闭后短短 24 小时内，，，卡塔尔国有能源巨头卡塔尔能源公司便宣布无法推行既定供气条约。。。两周后，，，伊朗出动导弹与无人机袭击卡塔尔拉斯拉凡自然气工厂，，，焦点生产装备遭到损毁，，，直接导致卡塔尔自然气产能锐减 17%。。。|此次设施损毁意味着，，，即便霍尔木兹海峡明日恢复通航，，，卡塔尔也仍需数年时间才华将产能恢复至战前水平。。。剖析师测算，，，自冲突爆发以来，，，卡塔尔能源公司已遭受数十亿美元损失；；而海峡每多封闭一日，，，该国就会在销售额与船舶租赁用度上再新增数亿美元亏损。。。 (?251)