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BioMarin ENPP1缺乏症三期临床试验折戟，，，BMN 401未达临床获益终点|BioMarin Pharmaceutical Inc．宣布了针对1至12岁ENPP1缺乏症儿童的要害性III期ENERGY 3试验效果。
。。。。该药物在试验中告竣了一项配合主要终点：与通例疗法比照组相比，，，治疗组患儿在52周时的血浆无机焦磷酸盐浓度实现了具有统计学意义的显著提升。
。。。。|然而，，，试验未能告竣另一项配合主要终点——权衡佝偻病严重水平转变的放射学转变总体印象评分未见改善。
。。。。别的，，，在佝偻病严重水平评分及生长Z评分等要害次要终点上也未视察到起劲趋势。
。。。。BMN 401总体耐受性优异，，，未报告新的清静信号。
。。。。|BioMarin执行副总裁兼首席研发官Greg Friberg体现，，，对BMN 401未能将生化指标的显著提升转化为患儿有意义的临床改善感应失望，，，公司正在起劲评估数据以确定下一步行动。
。。。。受此新闻影响，，，BioMarin当日股价下跌约2.7%，，，H.C． Wainwright随即将其目的价从55美元下调至50美元，，，并将BMN 401从模子中移除。
。。。。|ENPP1缺乏症是一种由ENPP1基因变异引起的有数遗传病，，，可导致血管、软组织和骨骼举行性损伤。
。。。。婴儿期可体现为1型婴儿普遍性动脉钙化，，，约50%的患儿在六个月内殒命；；；；儿童期则通常生长为2型常染色体隐性低磷性佝偻病。
。。。。BMN 401是一种皮下注射的潜在“first-in-class”酶替换疗法，，，旨在纠正ENPP1酶缺乏。
。。。。ENERGY 3试验共纳入27名患儿，，，已于2025年1月完成入组。
。。。。详细研究效果将在即将举行的医学聚会上正式宣布。
。。。。 · 骨灰粉 (?128)
美国联邦航空治理局责令SpaceX视察星舰助推器坠毁事故|美国联邦航空治理局（FAA）周三（5月27日）宣布，，，已责令SpaceX视察其星舰助推器在上周试飞时代泛起故障并坠毁墨西哥湾的缘故原由。
。。。。|该局周三体现，，，这枚被称为“超重型”（Super Heavy）的助推器在返回地球历程中爆发故障。
。。。。马斯克旗下这家航天企业暂未连忙回应。
。。。。|“我预计视察不会发明重大致命问题，，，或许率只是相对稍微的故障，，，SpaceX应该能很快修复并恢复发射，，，今年夏日应该就能复飞。
。。。。”|该火箭系统对SpaceX未来至关主要，，，妄想用于大规模发射星链卫星，，，也是马斯克火星使命愿景的焦点装备。
。。。。SpaceX即将迎来有望创纪录的上市，，，但专家体现，，，助推器故障不会影响投资者信心。
。。。。|“市场明确SpaceX‘边制作、边测试、允许试错’的研发理念，，，以是这次事故并不料外。
。。。。若是是在发射台爆炸，，，那才是更严重的问题。
。。。。” · 后勤照料 (?306)
Allegiant选择Navan作为员工差旅治理平台|Navan与Allegiant Travel Co．配合宣布，，，Allegiant已选择Navan作为其内部员工商务差旅治理平台。
。。。。Allegiant将使用Navan平台协协调理理员工的公务出行，，，包括机组成员以及为培训、暂时势情派驻和运营支持等目的需要出行的团队成员。
。。。。该平台专门用于内部员工差旅，，，并非面向游客的产品或预订效劳。
。。。。|作为一家营业笼罩数十个市场的航空公司，，，Allegiant经常需要协调员工出行以支持培训、维修、运营准备和网络笼罩等事情。
。。。。通过引入Navan平台，，，公司旨在简化内部差旅物流、镌汰人工协调环节，，，并改善员工因公出行的整体体验。
。。。。|Allegiant运营控制中心副总裁Travis Schwieder体现，，，在评估员工商务出行解决计划时，，，公司寻找的是一个既能应对航空运营重大性和节奏，，，又能为团队成员改善使用体验的平台。
。。。。Navan总裁Michael Sindicich称，，，航空公司天天都需要处置惩罚高度动态的员工出行需求，，，公司很自豪能够通过手艺资助Allegiant简化内部差旅运营，，，改善因公差旅员工的体验。
。。。。|Allegiant员工将可以通过该平台获得公务出行所需的航班和旅馆预订渠道，，，以集中式自助效劳系统取代原天职散、依赖人工的协调流程，，，并简化授权差旅用度的报销处置惩罚。
。。。。Navan是一家全球性的AI驱动商务差旅和用度治理平台，，，从机票旅馆预订到用度自动化对账，，，并提供全天候支持效劳。
。。。。 · 高级黑 (?329)