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BioMarin ENPP1缺乏症三期临床试验折戟，，BMN 401未达临床获益终点|BioMarin Pharmaceutical Inc．宣布了针对1至12岁ENPP1缺乏症儿童的要害性III期ENERGY 3试验效果
。。。。。该药物在试验中告竣了一项配合主要终点：与通例疗法比照组相比，，治疗组患儿在52周时的血浆无机焦磷酸盐浓度实现了具有统计学意义的显著提升
。。。。。|然而，，试验未能告竣另一项配合主要终点——权衡佝偻病严重水平转变的放射学转变总体印象评分未见改善
。。。。。别的，，在佝偻病严重水平评分及生长Z评分等要害次要终点上也未视察到起劲趋势
。。。。。BMN 401总体耐受性优异，，未报告新的清静信号
。。。。。|BioMarin执行副总裁兼首席研发官Greg Friberg体现，，对BMN 401未能将生化指标的显著提升转化为患儿有意义的临床改善感应失望，，公司正在起劲评估数据以确定下一步行动
。。。。。受此新闻影响，，BioMarin当日股价下跌约2.7%，，H.C． Wainwright随即将其目的价从55美元下调至50美元，，并将BMN 401从模子中移除
。。。。。|ENPP1缺乏症是一种由ENPP1基因变异引起的有数遗传病，，可导致血管、软组织和骨骼举行性损伤
。。。。。婴儿期可体现为1型婴儿普遍性动脉钙化，，约50%的患儿在六个月内殒命；；；；；；儿童期则通常生长为2型常染色体隐性低磷性佝偻病
。。。。。BMN 401是一种皮下注射的潜在“first-in-class”酶替换疗法，，旨在纠正ENPP1酶缺乏
。。。。。ENERGY 3试验共纳入27名患儿，，已于2025年1月完成入组
。。。。。详细研究效果将在即将举行的医学聚会上正式宣布
。。。。。 · 元老级 (?341)
摩根大通投行高管：香港及中海内地IPO活动料显著增添|摩根大通全球投资银行联席主管Kevin Foley在接受采访时体现，，全球首次果真募股（IPO）市场有望迎来自2021年以来最活跃的一年，，其中香港和中海内地的增添预计尤为显著
。。。。。 · 萌新求带 (?69)
加拿大石油大省艾伯塔省迁就是否脱离加拿放纵行投票|艾伯塔省省长Danielle Smith宣布，，妄想让这个石油大省在今年秋天举行一场不具约束力的投票，，以相识住民是否希望继续留在加拿大，，抑或是推进举行第二次具有约束力的疏散投票
。。。。。|Smith说：“只管我小我私家支持留在加拿大，，但一项过失的法院讯断令我深感担心，，由于它干预了数十万艾伯塔省人民的民主权力
。。。。。”|由公民向导的“自由艾伯塔”组织的支持者体现，，他们已经网络了凌驾30.1万个支持其运动的署名
。。。。。该运动的动因之一是以为渥太华的决议者们恒久以来一直忽视该省
。。。。。|然而，，民意视察显示，，疏散主义在艾伯塔省缺乏普遍吸引力
。。。。。另一份呼吁该省留在加拿大的请愿书称，，已网络到凌驾40.4万个署名
。。。。。|Smith说：“把问题一直往后推只会延伸一场很是情绪化和主要的辩说
。。。。。在一个自由民主的社会中，，压制数十万盼愿被谛听的艾伯塔省人民的声音是没有原理的
。。。。。”|这场省级投票定于10月19日举行，，将向艾伯塔省人民提出以下问题：“艾伯塔省是否应继续作为加拿大的一个省份，，照旧艾伯塔省政府应启动《加拿大宪法》划定的执法程序，，以举行一次关于艾伯塔省是否应脱离加拿大的具有约束力的省级公投？？？” · 过来人 (?74)