BioMarin Pharmaceutical Inc．宣布了针对1至12岁ENPP1缺乏症儿童的要害性III期ENERGY 3试验效果。。
该药物在试验中告竣了一项配合主要终点：与通例疗法比照组相比，， ，治疗组患儿在52周时的血浆无机焦磷酸盐浓度实现了具有统计学意义的显著提升。。
然而，， ，试验未能告竣另一项配合主要终点——权衡佝偻病严重水平转变的放射学转变总体印象评分未见改善。。别的，， ，在佝偻病严重水平评分及生长Z评分等要害次要终点上也未视察到起劲趋势。。
BMN 401总体耐受性优异，， ，未报告新的清静信号。。
BioMarin执行副总裁兼首席研发官Greg Friberg体现，， ，对BMN 401未能将生化指标的显著提升转化为患儿有意义的临床改善感应失望，， ，公司正在起劲评估数据以确定下一步行动。。
受此新闻影响，， ，BioMarin当日股价下跌约2.7%，， ，H.C． Wainwright随即将其目的价从55美元下调至50美元，， ，并将BMN 401从模子中移除。。
ENPP1缺乏症是一种由ENPP1基因变异引起的有数遗传病，， ，可导致血管、软组织和骨骼举行性损伤。。婴儿期可体现为1型婴儿普遍性动脉钙化，， ，约50%的患儿在六个月内殒命；；；；儿童期则通常生长为2型常染色体隐性低磷性佝偻病。。
BMN 401是一种皮下注射的潜在“first-in-class”酶替换疗法，， ，旨在纠正ENPP1酶缺乏。。ENERGY 3试验共纳入27名患儿，， ，已于2025年1月完成入组。。
详细研究效果将在即将举行的医学聚会上正式宣布。。
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