BioMarin Pharmaceutical Inc．宣布了针对1至12岁ENPP1缺乏症儿童的要害性III期ENERGY 3试验效果
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该药物在试验中告竣了一项配合主要终点：与通例疗法比照组相比，，治疗组患儿在52周时的血浆无机焦磷酸盐浓度实现了具有统计学意义的显著提升
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然而，，试验未能告竣另一项配合主要终点——权衡佝偻病严重水平转变的放射学转变总体印象评分未见改善
。。。。别的，，在佝偻病严重水平评分及生长Z评分等要害次要终点上也未视察到起劲趋势
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BioMarin执行副总裁兼首席研发官Greg Friberg体现，，对BMN 401未能将生化指标的显著提升转化为患儿有意义的临床改善感应失望，，公司正在起劲评估数据以确定下一步行动
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受此新闻影响，，BioMarin当日股价下跌约2.7%，，H.C． Wainwright随即将其目的价从55美元下调至50美元，，并将BMN 401从模子中移除
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ENPP1缺乏症是一种由ENPP1基因变异引起的有数遗传病，，可导致血管、软组织和骨骼举行性损伤
。。。。婴儿期可体现为1型婴儿普遍性动脉钙化，，约50%的患儿在六个月内殒命；；儿童期则通常生长为2型常染色体隐性低磷性佝偻病
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BMN 401是一种皮下注射的潜在“first-in-class”酶替换疗法，，旨在纠正ENPP1酶缺乏
。。。。ENERGY 3试验共纳入27名患儿，，已于2025年1月完成入组
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详细研究效果将在即将举行的医学聚会上正式宣布
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